newsroom must
Της Διονυσίας Βορίδη
Ο αμερικανικός οργανισμός φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη Δευτέρα το μονοκλωνικό αντίσωμα «aducanumab» της εταιρείας Biogen ως την πρώτη, εδώ και περίπου 20 χρόνια, θεραπεία αντιμετώπισης της νόσου Αλτσχάϊμερ παρά την αντιπαράθεση που έχουν προκαλέσει τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών του φαρμάκου.
Για πολλούς πάσχοντες από τη νόσο καθώς και για τις οικογένειές τους, θεωρείται ως μία επαναστατική εξέλιξη σε ένα πεδίο όπου λίγες θεραπείες υπάρχουν και κανένα νέο φάρμακο δεν είχε εγκριθεί από το 2003 έως και σήμερα.
Ο πρόεδρος της Biogen, δρ Στέλιος Παπαδόπουλος, είχε μιλήσει το 2016 στην «Κ» για την πορεία που οδήγησε στην ελπιδοφόρο θεραπεία.
– Tι είναι η νόσος Αλτσχάιμερ; Υπάρχει κληρονομική προδιάθεση στην εμφάνισή της; Από τι εξαρτάται η εξέλιξή της;
– Η νόσος Αλτσχάιμερ είναι μια μορφή γεροντικής άνοιας, με πολύ περισσότερους ασθενείς από τις άλλες μορφές άνοιας.
Τα τελευταία 20-30 χρόνια οι ειδικοί εντόπισαν μεταλλάξεις που αυξάνουν τον κίνδυνο εμφάνισης της νόσου. Σπανίως καταγράφεται έντονη κληρονομική προδιάθεση και το Αλτσχάιμερ εμφανίζεται σε νεαρή ηλικία. Εχουν εντοπισθεί, επίσης, μεταλλάξεις που τείνουν να εξουδετερώνουν την επίδραση αυτών των γονιδίων. Πολλοί παράγοντες συντείνουν στην εμφάνιση της ασθένειας. Δεν κατανοούμε, ωστόσο, επαρκώς την αιτιολογία της και αδυνατούμε να προβλέψουμε την εξέλιξή της.
– Γιατί, μέχρι σήμερα, πρακτικά δεν υπάρχει θεραπεία για το Αλτσχάιμερ;
– Η πρώτη περιγραφή της νόσου έγινε το 1906 από τον Γερμανό ψυχίατρο Αλόις Αλτσχάιμερ. Παρότι έχουν γίνει επενδύσεις δισεκατομμυρίων δολαρίων στην έρευνα, η λύση του προβλήματος παραμένει πέραν των επιστημονικών μας ικανοτήτων. Αν συνυπολογίσει κανείς το γεγονός ότι περίπου 5% του παγκόσμιου πληθυσμού πάσχει από Αλτσχάιμερ και ότι τα ελάχιστα φάρμακα που υπάρχουν είναι αναποτελεσματικά, κατανοεί γιατί η λύση του προβλήματος είναι ένα επιστημονικό, ανθρωπιστικό και οικονομικό «άγιο δισκοπότηρο».
Πώς δρα το σκεύασμα
– H Βiogen έλαβε «προκαταρκτική έγκριση κατά προτεραιότητα» από τον FDA για την ανάπτυξη του σκευάσματος aducanumab για τη νόσο Αλτσχάιμερ. Τι σημαίνει αυτό;
– Ο FDA –αμερικανικός φορέας ανάλογος με τον ΕΟΦ– θεωρεί τα αποτελέσματα από τις προκαταρκτικές μελέτες ενθαρρυντικά και αναγνωρίζει την έλλειψη φαρμάκων για τη σοβαρή νόσο. Κατά συνέπεια, όταν ολοκληρωθούν οι κλινικές μελέτες, ο FDA θα εγκρίνει κατά προτεραιότητα τον φάκελο της Biogen.
– Τι είναι το aducanumab και πώς δρα;
– To aducanumab είναι ένα αντίσωμα που αναγνωρίζει και συνδέεται με τις πλάκες του αμυλοειδούς, την «υπογραφή» του Αλτσχάιμερ στον εγκέφαλο. Σύμφωνα με μία θεωρία, η ασθένεια εμφανίζεται λόγω της συγκέντρωσης στον εγκέφαλο πλακών βήτα αμυλοειδούς που εκφυλίζουν τα κύτταρα. To aducanumab τις αναγνωρίζει και βοηθάει στη διάσπαση και στην εκκαθάρισή τους. Το φάρμακο, θεωρητικά, καθυστερεί τον εκφυλισμό του εγκεφάλου. Θεωρητικά πάλι, αν χορηγηθεί στον ασθενή έγκαιρα θα αποτρέψει την εμφάνιση των πιο σοβαρών συμπτωμάτων. Εχουμε, ωστόσο, πολύ δρόμο μπροστά μας προτού κατανοήσουμε καλύτερα τον τρόπο δράσης και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου. Πάντως, το aducanumab είναι το πρώτο φάρμακο για το Αλτσχάιμερ που σε κλινικές δοκιμές κατέγραψε θετικά αποτελέσματα, τα οποία ενισχύονται με τη δόση ή τον χρόνο χρήσης και συνδυάζει μερική εξάλειψη των πλακών και επιβράδυνση της έκπτωσης της πνευματικής διαύγειας των ασθενών.
– Πόσα χρόνια οι επιστήμονες της Biogen εργάζονταν για το φάρμακο; Τι ακολουθεί;
– Τo aducanumab ανακαλύφθηκε από τη Neurimmune Therapeutics, μια μικρή ελβετική εταιρεία. Η Biogen αγόρασε τα δικαιώματα το 2007 και έκτοτε έχει επενδύσει σημαντικά κεφάλαια σε προκλινικές και κλινικές δοκιμές. Οι κλινικές μελέτες ξεκίνησαν το 2012 σε 166 ασθενείς. Τα πρώτα αποτελέσματα ανακοινώθηκαν τον Μάρτιο του 2015. Τον Αύγουστο της ίδιας χρονιάς η Biogen ξεκίνησε δύο μεγάλες κλινικές δοκιμές σε 2.700 ασθενείς. Τα αποτελέσματα αναμένονται σε 2-3 χρόνια. Αν είναι θετικά, ο φάκελος θα κατατεθεί στον FDA και το νωρίτερο το έτος 2020 το φάρμακο θα είναι διαθέσιμο. Οχι βέβαια σε φαρμακεία, αλλά σε ειδικά κέντρα θεραπείας γιατί το aducanumab χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά τον μήνα.
– Πότε ιδρύθηκε η Biogen και τι ακριβώς κάνει;
– Η Biogen ιδρύθηκε το 1978 από μια ομάδα επιφανών επιστημόνων και με οικονομική υποστήριξη από κεφάλαια επιχειρηματικών συμμετοχών. Είναι η αρχαιότερη από τις πρωτοποριακές εταιρείες βιοτεχνολογίας που ιδρύθηκαν την περίοδο 1976-80 που παραμένει ανεξάρτητη. Εδρεύει στο Κέμπριτζ της Βοστώνης και έχει προσωπικό περίπου 7.000 άτομα, εκ των οποίων 2.000 ασχολούνται αποκλειστικά με την έρευνα. Τα τελευταία 30 χρόνια έχει φέρει στους ασθενείς πολλά φάρμακα, κυρίως για τη σκλήρυνση κατά πλάκας, όπου έχει ηγετική παρουσία με έξι διαφορετικά σκευάσματα, τα οποία αποφέρουν ετησίως περίπου 9 δισεκατομμύρια δολάρια, δηλ. το 45% της παγκόσμιας αγοράς φαρμάκων για τη νόσο.
– H Βiogen πραγματοποιεί τρεις μεγάλες κλινικές μελέτες: για το Αλτσχάιμερ, τη σκλήρυνση κατά πλάκας και τη νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τι ακολουθεί;
– Το aducanumab είναι το πιο προχωρημένο φάρμακο σε κλινικές μελέτες, αλλά η Biogen έχει κι άλλα προγράμματα για νέα φάρμακα κατά του Αλτσχάιμερ. Στον χώρο της σκλήρυνσης κατά πλάκας το πιο ενδιαφέρον προϊόν είναι ένα αντίσωμα, το οποίο ελπίζουμε να βοηθήσει στη βελτίωση της κατάστασης των ασθενών και όχι μόνο στη θεραπεία συμπτωμάτων που είναι ο τρόπος δράσης των σημερινών φαρμάκων. Οσον αφορά τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που πλήττει τα βρέφη με καταστροφικές συνέπειες, οι κλινικές μελέτες έχουν ολοκληρωθεί και ελπίζουμε το σκεύασμα να εγκριθεί από τον FDA στις αρχές του 2017.
Ελληνική παρουσία
– Θα μπορούσε η Biogen να κάνει και ένα άνοιγμα στην Ελλάδα;
– Εκτός από τις ΗΠΑ, η Biogen έχει θυγατρικές στις μεγάλες ευρωπαϊκές χώρες. Στις μικρότερες ευρωπαϊκές χώρες, και στον υπόλοιπο κόσμο, έχουμε αντιπροσώπους. Στην Ελλάδα, μας αντιπροσωπεύει πολλά χρόνια επάξια η Genesis Pharma S.A.
– H ελληνική παρουσία στο Δ.Σ. της Biogen ήταν έντονη. Πώς συνέβη αυτό;
– Λίγο πολύ από σύμπτωση. Το 2008 εξελέγην από τους μετόχους της εταιρείας ως μέλος του Δ.Σ. Τον επόμενο χρόνο εξελέγη στο Δ.Σ. ο Αλέξανδρος Γεωργακόπoυλος Ντενέρ. Το 2010, το Δ.Σ. επέλεξε τον Γιώργο Σκάνγκο ως γενικό διευθυντή, με τον οποίο είχα συνεργαστεί για 15 χρόνια στην Exelixis Inc., μια βιοτεχνολογική εταιρεία. Κατόπιν άλλοι τρεις Ελληνες έγιναν μέλη της εκτελεστικής επιτροπής, η Ανδριάνα Καραμπούτη, ο Μισέλ Βουνάτσος και ο Σπύρος Αρταβάνης-Τσάκωνας. Τελικά τρία από τα οκτώ μέλη της εκτελεστικής επιτροπής και τρία από τα έντεκα μέλη του Δ.Σ. είναι ελληνικής καταγωγής. Ιδιαίτερα με τον δρα Αρταβάνη συνεργαζόμαστε για 25 χρόνια. Είμαστε συνιδρυτές της εταιρείας Exelixis, καθώς και άλλων δύο (Anadys Pharmaceuticals που εξαγοράσθηκε από τη Hoffman-La Roche το 2011 και της Cellzome που εξαγοράσθηκε από την GlaxoSmithKline το 2012). Ο δρ Αρταβάνης είναι υπεύθυνος για τη βασική έρευνα στην Biogen και είναι επίσης καθηγητής στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Χάρβαρντ. Το 2000 συνιδρύσαμε τη Fondation Santé, ένα ίδρυμα που προσφέρει οικονομική βοήθεια σε ερευνητές στις βιολογικές επιστήμες σε ελληνικά πανεπιστήμια και κέντρα ερευνών.
